El ciclo de vida de los medicamentos: Entenderlo es maximizar el acceso

En todos los países del mundo existe una fuerte presión para aumentar el acceso a medicamentos, tanto para aquellos denominados innovadores como genéricos o biosimilares.

Ahora, según la consultora internacional IQVIA, el gasto total en medicamentos (hospitalario y retail), al año 2020, representa en promedio el 15% (rango 9% al 20%) del gasto total en salud, para 11 países escogidos, que, en conjunto, significan algo sobre el 50% del gasto mundial (618,000 millones de dólares a 2020).

Dentro de este grupo de países, en que se encuentran Alemania, Brasil, Estados Unidos de América, Francia, Japón, Reino Unidos, entre otros, el gasto total en medicamentos, como porcentaje del gasto total en salud, creció en la década 1990 y posteriormente se estabilizó durante los últimos 20 años, incluso cayendo levemente en algunos casos.

En los últimos 25 años, en los países del estudio, la demanda se ha movido desde los medicamentos innovadores que se encontraban protegidos por patentes, que posteriormente expiraron, a medicamentos genéricos y biosimilares, que representan alternativas intercambiables con los primeros.

Esa tendencia, que ha impactado positivamente con niveles de precios más bajos, ha permitido compensar la entrada de nuevos medicamentos innovadores, en general, de alto valor terapéutico y precio, sin afectar el gasto total en medicamentos, como porcentaje del gasto total en salud. Esa es la tendencia general, que puede cambiar cuando se revisan áreas terapéuticas específicas, como oncología.

Todo parte con una nueva molécula

Por ello, es relevante entender e incorporar dentro de las políticas públicas en salud, el denominado ciclo de vida de los medicamentos. ¿En qué consiste? Dicho ciclo parte con una nueva molécula o principio activo, que es fruto de un proceso largo y extremadamente costoso de investigación y desarrollo, el cual además se caracteriza porque un número importante de ellas nunca llegan a ser aprobadas por las autoridades sanitarias, es decir, fallan en el intento de convertirse en un medicamento. El costo en investigación y desarrollo por nueva molécula se ha estimado en un informe de 2021, de la Oficina de Presupuesto del Congreso de Estados Unidos de América, en rangos que van desde 1,000 a 2,000 millones de dólares.

Ello incluye gastos de investigación preclínica y clínica, así como la tasa de falla de otras moléculas. Debe considerarse aquí que menos del 12% de las moléculas que entran en la fase clínica -cuando ya se testean en seres humanos- terminan siendo aprobadas como medicamentos. El plazo promedio de la etapa de investigación y desarrollo puede durar más de una década y busca demostrar que la nueva molécula -y futuro medicamento-, es segura, de calidad y eficaz para el tratamiento de una enfermedad.

Las invenciones que surgen del proceso de investigación y desarrollo relatado, ya sea la molécula en sí misma, procedimientos, usos y otros, son protegidos por patentes u otros mecanismos, que buscan que no puedan ser replicadas y comercializadas por terceros, sin autorización. Lo anterior, intenta naturalmente incentivar el proceso de investigación y desarrollo, a través de garantizar que otro no pueda apropiarse del beneficio económico que surge de la comercialización del nuevo medicamento, en el caso de ser aprobado por las autoridades sanitarias, como son la FDA de Estados Unidos de América y la EMA en la Unión Europea, para ser posteriormente presentados a las agencias de otros países.

Por ello, ese nuevo medicamento, el innovador, enfrentará poca competencia, salvo de aquella que provenga de otros medicamentos que se utilicen alternativamente para una misma enfermedad.

Cuando expira la patente

Expiradas las patentes u otros mecanismos que protegen al medicamento innovador, entramos en una nueva etapa del ciclo de vida, pudiendo ser éste legítimamente replicado por un tercero, mediante el desarrollo de un medicamento genérico, para el caso de aquellos de origen químico, o biosimilares, si son biológicos. Estas alternativas no requieren invertir en estudios para demostrar la seguridad y eficacia del medicamento en sí, lo que ya se realizó para el medicamento innovador, sino en aquellos que acrediten un comportamiento equivalente o similar al medicamento innovador. Estos son típicamente estudios de bioequivalencia, para el caso de medicamentos de origen químico, o de similaridad, para los biológicos.

Los costos de desarrollo de los primeros son sustancialmente menores que los segundos, que son estimados por la consultora McKinsey entre 100 y 300 millones de dólares por cada biosimilar. Ello hace que normalmente al poco tiempo de expiradas las patentes u otros mecanismos de protección, existan muchas alternativas genéricas, no así para el caso de los biosimilares, donde serán pocas las compañías farmacéuticas que puedan desarrollarlos.

Una vez en el mercado, los medicamentos genéricos y biosimilares logran, mediante la competencia, bajar el precio del medicamento innovador, permitiendo masificar el uso para la población. Aquí cabe hacer presente que dichos genéricos o biosimilares no sólo enfrentarán la competencia de otros genéricos o biosimilares del medicamento innovador, sino de nuevos medicamentos que ingresen al mercado indicados para tratar la misma enfermedad, pero normalmente en forma más eficaz o segura, u otro diferenciador, con lo cual recomienza el ciclo de vida de éstos.

Todos estos numerosos y complejos aspectos del ciclo de vida del medicamento están en tensión, y se relacionan, por un lado, con incentivar la investigación y desarrollo de nuevas alternativas terapéuticas para diversas enfermedades, y por otro, generar competencia, bajar los precios y aumentar el acceso para los pacientes. Estos aspectos deben considerarse al momento del diseño e implementación de políticas públicas que contribuyan a contar con mejores tratamientos para los pacientes que lo necesitan, sin generar un impacto desmedido para los sistemas de salud. Lo anterior, es un delicado, desafiante y permanente ejercicio de balance.

*El autor es experto en políticas públicas en salud, Director de la Asociación Chilena de Derecho de la Salud, ha sido académico en diversas universidades chilenas sobre temas relacionados con sistemas de salud.